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在2期 KYSA-8试验中，26名对传统疗法无效的SPS患者接受单次miv-cel输注后，展现出颠覆性疗效：第16周时，患者25英尺步行测试时间中位改善 46%，81%的患者改善幅度超过临床意义阈值20%，治疗前需助行器的12名患者中67%摆脱了辅助设备。更重要的是，所有患者均停用了免疫抑制剂，且未出现高级别细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANS），安全性数据可控。，推荐阅读快连下载安装获取更多信息
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